引进创新治疗药物，我国这种罕见病患者的生活 - 临床药物治疗杂志杂志社投稿_期刊论文发表|版面费|电话|编辑部- 临床药物治疗杂志

一、稿件要求： 1、稿件内容应该是与某一计算机类具体产品紧密相关的新闻评论、购买体验、性能详析等文章。要求稿件论点中立，论述详实，能够对读者的购买起到指导作用。文章体裁不限，字数不限。 2、稿件建议采用纯文本格式(*.txt)。如果是文本文件，请注明插图位置。插图应清晰可辨，可保存为*.jpg、*.gif格式。如使用word等编辑的文本，建议不要将图片直接嵌在word文件中，而将插图另存，并注明插图位置。 3、如果用电子邮件投稿，最好压缩后发送。 4、请使用中文的标点符号。例如句号为。而不是.。 5、来稿请注明作者署名(真实姓名、笔名)、详细地址、邮编、联系电话、E-mail地址等，以便联系。 6、我们保留对稿件的增删权。 7、我们对有一稿多投、剽窃或抄袭行为者，将保留追究由此引起的法律、经济责任的权利。二、投稿方式： 1、请使用电子邮件方式投递稿件。 2、编译的稿件，请注明出处并附带原文。 3、请按稿件内容投递到相关编辑信箱三、稿件著作权： 1、投稿人保证其向我方所投之作品是其本人或与他人合作创作之成果，或对所投作品拥有合法的著作权，无第三人对其作品提出可成立之权利主张。 2、投稿人保证向我方所投之稿件，尚未在任何媒体上发表。 3、投稿人保证其作品不含有违反宪法、法律及损害社会公共利益之内容。 4、投稿人向我方所投之作品不得同时向第三方投送，即不允许一稿多投。若投稿人有违反该款约定的行为，则我方有权不向投稿人支付报酬。但我方在收到投稿人所投作品10日内未作出采用通知的除外。 5、投稿人授予我方享有作品专有使用权的方式包括但不限于：通过网络向公众传播、复制、摘编、表演、播放、展览、发行、摄制电影、电视、录像制品、录制录音制品、制作数字化制品、改编、翻译、注释、编辑，以及出版、许可其他媒体、网站及单位转载、摘编、播放、录制、翻译、注释、编辑、改编、摄制。 6、投稿人委托我方声明，未经我方许可，任何网站、媒体、组织不得转载、摘编其作品。

引进创新治疗药物，我国这种罕见病患者的生活

作者:

关键词:

摘要：

武田中国4月24日宣布瑞普佳（阿加糖酶α注射用浓溶液）正式上市，为用于确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏症）患者的长期的人源性酶替代治疗，将为中国法布雷病患者提供更多的长期酶替代治疗选择。

在上市会上，武田中国同步宣布支持“酶好新生，驭光前行”法布雷病患者关爱计划。该计划由中国健康促进基金会、中国初级卫生保健基金会及无锡灵山慈善基金会共同参与，为中国法布雷患者提供从病例筛查、疾病管理及减轻疾病负担的全方位解决方案。

瑞普佳在中国正式上市

法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病，患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各组织和器官大量贮积，导致患者手脚通常有灼烧般的剧痛感，并伴有少汗、无汗和不散热等症状。随着病程进展，症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变，诸如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症，或脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症，如得不到有效治疗将严重危及生命。2018年，我国将法布雷病列入首批罕见病目录。

酶替代疗法（ERT）是被国内外权威指南/共识推荐为法布雷病的标准疗法。该疗法通过特异性地补充患者体内缺乏的酶，减少患者细胞内GL3的沉积，有效减轻患者的肢端疼痛、胃肠道症状，改善心肌肥厚，稳定肾功能，从而改善患者的生活质量和预后。

上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科陈楠教授

“法布雷患者多数在青少年时期就开始出现症状，并随病程进展而逐渐加重。规范化、足剂量的早期酶替代疗法治疗对于患者病情的改善、严重并发症的预防都起着至关重要的作用。人源性酶替代疗法的引入，将为中国法布雷病患者提供更多的治疗选择。“上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科陈楠教授表示。

武田中国总裁单国洪先生

“武田在罕见病领域深耕多年，拥有强大的研发团队及丰富管线，在溶酶体疾病的疗法开发上有着深厚的历史传承。我们很高兴能够将瑞普佳（阿加糖酶α注射用浓溶液）加速引进中国市场，为更多的中国法布雷病患者带来治疗新希望。”武田中国总裁单国洪先生表示：“在加速引进创新产品的同时，武田将继续密切关注罕见病患者的实际需求，积极携手各方共同探索罕见病领域的诊治和保障解决方案，全方位实现患者关爱，为中国罕见病患者创造健康生活和美好未来。”

【记者】欧旭江

【作者】欧旭江

健康生活圈