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戈谢病治疗药物再添一员，武田罕见病新药在中

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亿欧大健康30日获悉，今日，武田中国旗下注射用维拉苷酶α经中国国家药品监督管理局批准，适用于I型戈谢病患者的长期酶替代治疗（ERT）。?

注射用维拉苷酶α是在连续人类细胞系中通过基因活化技术生产的葡萄糖脑苷脂酶，具有与天然人类葡萄糖脑苷脂酶相同的氨基酸序列，在治疗早期就可改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状、缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积、改善相关骨骼疾病，并在后期持续改善或稳定患者症状。?

目前，注射用维拉苷酶α已在美国、欧盟、日本、中国台湾等50多个国家和地区获批，具有数十年的真实世界使用经验。2018年11月，注射用维拉苷酶α被列入中国《第一批临床急需境外新药名单》。

戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，发生于不能产生足够葡糖脑苷脂酶的人当中。其主要特征包括肝脏及脾脏肿大，红细胞计数降低（贫血），血小板计数降低及骨问题。而酶替代疗法（ERT）已经被国内外权威指南/共识推荐为I型戈谢病患者治疗的标准方法。?

据悉，最早的一款ERT是赛诺菲健赞的Cerezyme（商品名为：思而赞），其于1994年上市，用于治疗I型戈谢病。2019年，思而赞进入中国，改变了中国戈谢病患者无药可用的状况。2017年，其获批了新适应症III型戈谢病。?

2014年，赛诺菲健赞又上市了一款底物减少疗法（SRT）Cerdelga，亦是用于治疗I型戈谢病，但该药暂未在中国上市。与思而赞相比，Cerdelga是全球首个口服戈谢病疗法，打破了以往依赖注射剂的局面。

而在其上市之前，思而赞可以说是长期统治戈谢病市场。2015年，思而赞销售额就达到7.57亿美元，远超分析师预测的3亿美元销售峰值。2020年，其销售额则为2.34亿欧元（约为2.83亿美元）。?

随着注射用维拉苷酶α在中国上市，中国的I型戈谢病用药也得以再添一员。据悉，在这一年时间里，这已经是武田中国获批的第5款罕见病领域的创新药。不过，孤儿药药价高昂，非一般患者家庭所能承受是不争的事实。目前，戈谢病等罕见病高值药品依旧难入医保，各地都在探索罕见病的多重保障机制。?

今年1月份，国务院办公厅发布了关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见，其中也对治疗罕见病的“孤儿药”采购作出了特殊安排，希望通过国家采购和谈判来降低高额的罕见病药品价格，提高孤儿病患者的用药可及性。

文章来源：《临床药物治疗杂志》网址: http://www.lcywzlzz.cn/zonghexinwen/2021/0506/998.html