提高罕见病药物可及性 让患者尽早获得规范性治

章静（化名）这辈子最大的遗憾，就是与母亲这个身份擦肩而过。

13年前，章静被确诊为多发性硬化，这是一种罕见病。为了治疗，章静需要长期服用药物，医生认为这些药物会对胎儿造成一些不利的影响，当时已经怀孕四个月的她不得不进行了引产。直到最近两年，医学界才有了新的论证，表明即使服用了药物，在医生的指导下依然可以怀孕生子。但此时，章静已经51岁，错过了生育的最佳时机。

但与其他的多发性硬化病友相比，章静又是幸运的。她走的弯路不算太长，还遇到了一群“妙手仁心”的医生，而且一直坚持规范治疗，至今她身上并没有出现严重的、明显的残疾症状，还能胜任日常工作。和她同时期得病的病友，有些瘫痪了，有些失明了，有些甚至已经去世了。

关键在于DMT治疗

2009年年底，章静的眼睛开始不对劲了，眼前的一切都是各种重影，根本无法聚焦，而且双腿变得无力，不能平衡走路。为此，她到医院寻诊，诊断结果是脑梗。然而，在进行了大半年治疗后，症状并没有消失，反而加重了。

随后两年，她不停辗转于内科、眼科等科室，依然没有找到真正的原因。直至2011年，她才在内蒙古医科大学附属医院神经内科获得了最终的确诊结果：多发性硬化（MS）。

“多发性硬化是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统疾病，患者多为20-40岁之间的青年女性，因而它又叫‘美女病'。这个病的误诊率近50%，患者从发病到确诊，一般需要五年的时间。相比章静的两年确诊，已经很及时了。”作为章静的主治医生，内蒙古医科大学附属医院神经内科李春阳主任提到，“之所以误诊率这么高，究其原因在于它发病率低，即使是神经专科医生也未必可以经常接触，其他科室医生就更为少见了。另外，多发性硬化的临床表现千变万化，有的是眼睛，有的是腿麻，有的是二便失禁，这给诊断带来了很大的困难。而且，这个疾病依赖于核磁共振等影像学检查，有些医院还没有这样的相关设备。”

目前，在临床上，多发性硬化的治疗分为急性期治疗和缓解期治疗。急性期治疗主要以大量激素冲击治疗为主，而缓解期的疾病修正治疗（DMT）非常重要，它可以减少疾病的复发、延缓残疾进展。“很多患者不断经历复发、缓解的过程，但不是每一次复发都能完全缓解，而是随着复发的增多，残疾累积会逐渐地加重。关键的治疗，还是在缓解期，通过DMT来减少患者临床上的复发和核磁上的新发病灶，减轻脑萎缩，从而延缓患者残疾的进展。”李春阳主任说道。

当时，国内的DMT药物只有一种，但在内蒙古很难买到。在李春阳主任的建议下章静前往北京买药治疗。

经过药物治疗后，章静的症状得到了很大的改善，眼睛不斜视了，走路恢复正常。但药物治疗费用对章静而言，是个不小的负担，每两天就要花费将近八百元，而且全是自费，这对于月收入只有两千元左右的她而言，经济压力之大可想而知。“丈夫对我说，就算砸锅卖铁，把房子卖了，也要让我坚持用药。”幸而有丈夫和亲戚们的大力支持，章静因此得以坚持用药，病情控制得比较稳定。

然而，由于种种原因，国内有段时间DMT药物断药，章静不得不停止药物治疗。在停药的三年间，章静出现大约六次的复发。

直至新的DMT药物进入国内，章静又看到了治疗希望。

药物可及性迫在眉捷

令章静苦不堪言的是，新的DMT药物价格一盒高达万元。所幸，去年这款药物被纳入医保，价格从万元降至7千多元。最近，还列入了门诊特殊疾病范畴，章静终于可以不用住院就能买到药了。

但这依然很难解决绝大多数多发性硬化患者的治疗难题。章静的病友群里，绝大多数的病友并非来自呼和浩特。在内蒙古地区的医院中，由于价格昂贵，患者数量少，其他地区能够购买DMT药物和享受医保报销的医院数量相当少。这意味着，这些地区的硬化患者因为买不到药、买不起药而被阻挡在了规范治疗的门外。

“因经济原因，我的病友群里绝大多数病友只能采取‘治标'的激素疗法，即等病情复发时再到医院冲激素缓解症状，平日里便不闻不问。但我们都清楚，每一次的病情复发都是对身体不可逆的损害，这次激素能缓解，但下次呢？比方说你复发一次，视力就下降一次，但又有多少视力能让你降呢？”章静伤感地说道。

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