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用于治疗脊髓性肌萎缩症，这款药物经优先审评

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一款用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的罕见病口服治疗药品经国家药品监督管理局优先审评审批，于6月16日正式获批上市。

国家药品监督管理局网站截图

6月17日，国家药品监督管理局网站发布这一消息。官网消息显示，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准罗氏制药公司申报的1类创新药利司扑兰口服溶液用散（商品名：艾满欣）上市，适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

脊髓性肌萎缩症是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。

统计数据显示，SMA的发病率为存活新生儿中1／，每年国内约新增1000例SMA患者，其中约80%患者在出生后18个月内起病。重症SMA患儿如不进行有效治疗，80%患儿会在一岁内死亡，很少能存活超过两岁。

该药物的生产研发企业罗氏制药公司向澎湃新闻（）记者透露，这一药物从递交上市申请到获得优先审评资格认定，仅仅历时2个月时间，其在中国的获批彰显了中国政府加快新药审批、推动罕见病诊疗事业发展的决心和努力。截至目前，该药物已在超过40个国家及地区获批，且在全球范围内已有超过3000位SMA患者接受这一药物治疗。

“这一药物的获批是国内SMA治疗史上的一个重要里程碑，意味着SMA的治疗进入了口服治疗的新阶段，用药更为便捷，同时也为中国SMA患者和家庭带来新的希望，包括改善他们的运动功能、呼吸和吞咽等。”中华医学会儿科分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院主任医师王艺教授说。

文章来源：《临床药物治疗杂志》网址: http://www.lcywzlzz.cn/zonghexinwen/2021/0619/1164.html