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信念医药血友病基因疗法获国家药监局临床试验
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摘要：2021年8月6日，信智全资子公司上海新智医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液（预防成年男性B型血友病患者出血的AAV基因治疗药物）医药，获得国家药品监督管理局（NMPA）批准的药
2021年8月6日，信智全资子公司上海新智医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液（预防成年男性B型血友病患者出血的AAV基因治疗药物）医药，获得国家药品监督管理局（NMPA）批准的药物临床试验，将正式启动注册临床试验。这是国内首个获批注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物，也是国内首个全身给药的罕见病基因治疗药物。
信诚医药CEO郑静表示：“如果小分子药物，抗体药物被称为生物医学的前两次革命，基因治疗被视为引领生物医学的第三次工业革命。经过多年的技术积累，基因治疗行业市场规模快速增长。辉瑞、诺华、强生等大型药企纷纷布局。”郑静进一步表示，“依托强大的研发团队和生物技术领域的核心关键技术，我们相信医药是全球基因治疗新药领域，是少数能与欧美跨国公司竞争的初创企业之一。”
BBM-H901注射液是信诚医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物。通过静脉给药，将人凝血因子IX（Factor IX, FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高患者凝血因子水平的长期维持能力，以达到“一次给药，长期有效”的治疗和预防出血。BBM-H901注射剂药物设计采用具有完全自主知识产权的肝脏靶向血清型和高效基因表达盒并利用公司自主研发的无血清悬浮培养和层析技术生产符合GMP要求的药品。 BBM-H901注射液具有表达效果好、产量高、安全性强的特点。
BBM-H901注射液基因疗法是国内最早开展临床试验的AAV基因疗法之一。 2019年起，研究人员发起的临床研究（Investigator Initiated Trial，IIT，NCT0）启动。临床研究数据表明，BBM-H901注射液具有良好的安全性和有效性。 AAV基因治疗药物输注后，患者体内凝血因子水平显着升高并长期稳定。临床期间未发现明显不良反应。年化出血率（Annualized Bleeding Rate，ABR）显着降低。 2021年4月，信诚医药正式向国家药品监督管理局（NMPA）提交了BBM-H901注射液的临床试验申请（Investigational New Drug，IND）。 2021年5月14日，药品审评中心（CDE）正式受理，并于2021年8月6日正式批准BBM-H901注射液进入临床试验阶段。
成立于2016年9月，信德医药是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高新技术企业。公司创始人为基因治疗行业知名领军人物肖晓教授。作为全球基因治疗行业的资深专家，肖晓教授拥有超过35年的AAV基因治疗行业研发和转化经验和深远的国际影响力。主持国内外基因治疗研究项目20余项，带领团队成功开发数十种AAV基因治疗药物及相关关键技术研究成果入选全球科学百大发现之一。领域被美国《发现》杂志收录。肖晓教授也是全球基因治疗行业知名的连续创业者。 2016年8月，他创立的Bamboo Therapeutics被辉瑞以6.45亿美元收购。该药物现已进入临床III期； 2020年10月，其创立的Asklepios BioPharmaceutical被拜耳以40亿美元收购。拜耳收购了多种药物。进入临床阶段。
信信医学创始人肖晓教授
信信医药 拥有多项世界领先的专利和技术，在针对不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造技术、创新的临床开发范式等领域进行了全面布局，并在成功开发了世界领先的HEK293 500L悬浮培养工艺和全层析大规模下游纯化工艺，多个项目已进入IND申请和临床验证阶段。公司的研发管线包括血友病A、血友病B、帕金森病、老年性黄斑变性、粘多糖贮积症、脊髓性肌萎缩症等适应症。
作为行业领先者，信德药业的研发实力得到了顶级投资机构的认可。截至目前，信诚医药已获得启明创投、礼来亚洲基金、夏尔巴、经纬中国、北极光创投、双湖资本、千机资本、晨曦等知名基金投资超过1.5亿美元岭资本（CDG）。 , 公司在美国北卡罗来纳州、香港、上海、北京、苏州设有办事处或研发生产中心。
Faith Medicine 的血友病基因疗法已获批进行临床试验。这不仅是公司的一个里程碑，也是国内AAV基因治疗的新篇章。依托领先技术，相信医学将继续利用AAV（腺相关病毒）载体技术，为单基因遗传病、老年病和部分恶性疾病提供更有效、更创新的解决方案，以科技为依托，以患者为心，助人健康。
文章来源：《临床药物治疗杂志》 网址: http://www.lcywzlzz.cn/zonghexinwen/2021/0809/1317.html