1300万一针“史上最贵药”获批临床治疗SMA只需一

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近日，中国药监局药品审评中心公示，诺华在中国递交的临床试验申请，已获得临床试验默示许可。这一款药物是治疗脊髓性肌萎缩的AAV基因治疗药物Zolgensma，一针212.5万美元（折合人民币约1348万元），被称为“史上最贵药物”。

此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。这种药可以治疗SMA，这是一种运动神经元性疾病，有致病基因可以遗传。患者只需接受一次静脉注射，就能实现长期缓解甚至治愈。

由于价格太高，普通人根本买不起这样的药！于是，就有人批评诺华不尊重生命，是以孩子的生命做要挟，这是一种定价失控的行为。而诺华回应称，这种疗法的费用，比目前做移植手术的都要便宜。

有专业人士称，其实，最有效的预防方法便是婚检、孕检以及产检。针对所有备孕和怀孕的人群，进行脊髓性肌萎缩症基因检测。医生和家属都清楚，SMA患者是非常的难护理，患者的全身关节慢慢地会变形或者萎缩，最后连呼吸都将成为问题。家属十分希望特效药物能出现，这样患者才能得救，家庭才有希望。如今有药可用，家庭收入却在罕见病面前也成为一大难题。

有网友称，当初省下几百块钱的产前检查费用，现在要多花上千倍来收拾这个残局。应该把这样的作为反面例子大力宣传，让所有的孕妇都来做产前检查，这才是避免此类事情发生的合理方案。

中国医学界的科学家，生物学家还要进一步努力研发，西方国家能够研制出来的药物，我们中国的科学家也应当能够研发，很多治疗疾病的一些特效药物，全部来自西方，为什么中国的医学科学治病的药物而滞后呢？值得我们深思……

每年，中国对科学的研发投入是巨大的。产出的效果又有几何呢？投入与产出的比例关系不成正比！端正态度，虚心求教，把精力用在科研技术上，为国家的科研技术做出应有担当，应有的贡献，这才是一个科学家应有的职责，无愧于给予的任何的待遇，为国争光吧！

文章来源：《临床药物治疗杂志》网址: http://www.lcywzlzz.cn/zonghexinwen/2022/0120/1692.html

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